每年三月是“国际多发性骨髓瘤关爱月”。作为血液系统第二大常见恶性肿瘤,多发性骨髓瘤被称为“吃骨头的血液病”,在老年人群中高发,还被称为“一定会复发的癌症”。随着其复发次数增多,患者治疗和生存预后也会随之下降。
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近日,四川省人民医院血液科主任黄晓兵在接受包括《每日经济新闻》记者在内的媒体采访时表示,近年来,多发性骨髓瘤的发病率在明显增长,并且呈现出年轻化趋势。
但随着多发性骨髓瘤发病率的增长,对该疾病的早期重视和诊断也成为了可能。“各个地区、层级的医院在多发性骨髓瘤的诊断上已经不存在技术难题,但进一步的风险评估、规范治疗还需要提升”。
黄晓兵还表示,多发性骨髓瘤的基础研究已经越来越深入;许多新药井喷式出现,包括目前最新免疫治疗方式的出现;国家支持力度也越来越大,很多药都纳进了医保报销范围。所以,医生的诊疗水平也越来越高、越来越精准。
“可预期的长期生存完全可以达到,也是我们未来的治疗目标。我们希望把多发性骨髓瘤转化成一个像高血压、糖尿病的慢性疾病,不影响患者寿命的慢性疾病。”黄晓兵说。
基层医疗机构应规范风险分层
黄晓兵回忆自己刚毕业时,多发性骨髓瘤还算是一种“罕见病”,而到现在,多发性骨髓瘤已经越来越高发,发病年龄也出现年轻化趋势。
以他所在的科室为例,收治的血液肿瘤病人中有三分之一都是白血病、淋巴瘤或骨髓瘤。其中,淋巴瘤和骨髓瘤都与免疫系统密切相关,外部环境、饮食等一旦形成持续性刺激,引起炎症等,就有可能朝肿瘤转化。
但随着从少见变成多发,多发性骨髓瘤的早期发现和筛查成为可能。
黄晓兵介绍,多发性骨髓瘤的症状常常会累及靶器官,临床上称为“CRAB症状”。其中的“B”代表骨骼破坏,因此,多发性骨髓瘤的症状常包括骨质损伤、骨质破坏、骨疼痛等。“R”则代表肾功能不全,意味着多发性骨髓瘤会累及肾脏,出现肾功能不全等。
除此之外,多发性骨髓瘤病变还可能导致周围神经病变、淀粉样变性,进而表现为心功能不全、心衰、心律失常等症状。因此,不管是骨科、肾内科、神经内科、心内科都可能发现多发性骨髓瘤患者。
这样的背景下,多发性骨髓瘤的MDT(多学科会诊)在部分大型三甲医院成立,推动了多发性骨髓瘤的“早发现、早诊断、早治疗”。
而除了在三甲医院,黄晓兵表示,在基层地区和基层医疗机构,多发性骨髓瘤的诊断发现也趋于成熟,诊断技术和医生认知方面没有明显障碍。但他也表示,多发性骨髓瘤还需要初诊之后的进一步风险评估及规范治疗,在这一方面,基层医疗单位还需进一步提升。
他介绍,多发性骨髓瘤在诊断后还需要进行详细的风险分层——将患者分为标危、高危、超高危组等等,再采取不同的治疗措施。其中涉及到的细胞遗传学检测,在基层医疗单位难以实现,需要三甲医院在医联体单位中发挥更多作用。
标准一线治疗推动慢病化管理
多发性骨髓瘤因其易复发和多次复发特性,存在巨大的治疗难点。
黄晓兵表示,近年来,多发性骨髓瘤的治疗手段飞速进步,其中,免疫治疗的出现可视为跨时代的标志。目前,国内引入的首个CD38单抗——达雷妥尤单抗注射液已经纳入医保目录。“近几年,达雷妥尤单抗这类创新药物能够很快进入医保,体现了医保政策对重大疾病的重视,也切实减轻了患者的医疗负担。也得益于多发性骨髓瘤的多种药物陆续纳入医保,规范的一线治疗方案才有了进一步推广。”黄晓兵补充说。
但就目前的临床经验来看,多发性骨髓瘤仍然是一种不可治愈的疾病。且复发后治疗难度更大,随着复发次数增加,治疗反应和生存预后随之下降。
黄晓兵表示,首次复发对骨髓瘤病人而言也是非常宝贵的治疗机会。如果患者能够在此时尽早接受合适的治疗方案,并在开始阶段实现疗效的最大化,能够让病人获得最大程度的缓解,尽可能延长生存期。
“对于符合条件的患者,建议进行自体造血干细胞移植,并通过多种创新治疗方案,最终将多发性骨髓瘤转化为一种慢性疾病,国外的低危组多发性骨髓瘤患者实际上已经实现这一目标”。
据悉,在欧美等医疗技术、市场较成熟的国家和地区,多发性骨髓瘤的低危组患者可以得到长期生存,中位生存期甚至能达到10年,中危组生存期平均在8年以上,高危组则在4年以上。国内多发性骨髓瘤患者的中位生存期仍有一定差距。
黄晓兵认为,差距主要是由于成熟医疗市场从诱导治疗、巩固治疗到维持治疗都较规范。在北京、上海、广州等城市的三甲医院,基本能达到与欧美国家持平的水平,但在其他地区,由于在分层治疗、药物可及性等方面的差距,患者生存期有所差异。
“如何让医生给老百姓用上标准的一线治疗方案,是未来值得努力的方向。”黄晓兵表示。
(文章来源:每日经济新闻)
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